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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

北京开展冬季冰上活动专项执法行动 执法人员已劝导、制止冰上活动778次******

　　执法人员已劝导、制止冰上活动778次【北京开展冬季冰上活动专项执法行动，建议市民到正规滑冰场、市水务系统开放的5处冰场进行冰上活动】

　　北京进入数九寒冬，上冰游玩的市民越来越多。但如果市民选择的是冰面封冻不结实、冰面较薄的“野冰”区域，在上面违规、违法野滑、野钓，一旦发生危险，后果将不堪设想。

　　日前，北京市水务执法总队与属地制订工作方案，开展专项行动。执法总队16支分队在清晨、夜间、周末及节假日开展执法检查，在存在违法行为及不安全游河行为的重点区域、重点时段开展错时执法及检查。

　　现场

　　市民带来自制冰车 被执法人员劝离

　　昨日上午10时许，北京市水务综合执法总队门头沟分队分队长杨元辉和同事们来到三家店调节池，这里是北京市地表水一级水源保护区。“按照规定，别说是一级水源地，就是普通的河湖，只要不是正规河湖冰场，都不建议市民上冰游玩。”杨元辉表示。进入冬季，尤其是河湖上冻之后，执法队员们最重要的任务就是巡查冰面，劝导市民不要违规上冰，并对在水源地上冰的行为进行执法检查。

　　记者在岸边看到，尽管昨日的气温比前几日略低一些，河道中仍有部分区域尚未冻结实，还有大片流动的水体。透过薄薄的冰层，冰面下的水体清晰可见。杨元辉说：“今年气温比往年同期高一些，所以很多河道的冰面看上去似乎冻上了，但其实厚度也就三五厘米。如果市民违规上冰，毫无疑问会存在极大安全隐患。”

　　10时30分，有人拎着自制冰车、铁钎子往河道里走，其中一位家长带着小朋友在河道里凿冰。杨元辉一边儿大声喊：“请离开冰面，违规上冰十分危险。”一边儿和同事们赶往市民违规上冰的区域。

　　“请您离开冰面，您带着孩子这样凿冰太危险了。”执法队员连声劝导。“谢谢您提醒。不过我对这太熟悉了，没事。”市民回应。杨元辉挺着急：“您看您身后，那片水都没冻上呢，冰面多薄。发生危险怎么办。”“固执”的杨元辉一个劲儿劝，看着市民全部离开河道了才放心。

　　白天，执法人员重点巡查市民违规上冰野滑、玩冰车，到了夜晚，重点检查的则是冰钓。为了防止市民冰钓发生危险，水务部门在河岸上安装了“刺笼”。尽管这样依然挡不住市民违规上冰。在三家店库区，记者隔着防护网看到有一小段“刺笼”被掰弯，冰面上凿开了一个个大大小小的圆洞。杨元辉说：“被掰过去的‘刺笼’就是市民冰钓时弄的，他们从这里翻进去。我们的执法队员看见一次、修一次，目的就是让市民不要进冰面，保障大家的安全。”

　　执法

　　专项执法行动将持续至寒假结束

　　今年1月1日，北京市水务综合执法总队联合属地启动了冬季冰上活动专项执法行动。北京市水务综合执法总队副总队长员明达介绍，本次行动将持续到寒假结束，重点查处饮用水水源一级保护区内滑冰、冬泳、冰钓等违法行为，一经发现，当事人将受到罚款处理。同时，重点制止、劝导在非垂钓区垂钓、在城市河湖范围内滑冰等不安全行为，维护市民生命安全及市管河湖良好的水事秩序。

　　截至1月10日，总队共开展执法检查52次，出动执法人员149人次，联合执法检查12次，劝导、制止冰上活动778次；立案11起，罚款1000元。

　　专项行动与各区水务、公安、城管、农业农村、河道管理等部门强化执法联动，发挥市、区、乡(镇、街道)三级水务执法力量协同机制，推进区域内多部门共管共治。行动期间，将对违法行为严重及市民反映强烈、社会影响力大的违法案件予以曝光。

　　员明达建议市民到正规滑冰场或者市水务系统开放的5处冰场进行安全的冰上活动。5处冰场包括八一湖冰场、门城湖冰场、晓月湖冰场、莲石湖冰场和温榆河公园冰场。

　　员明达表示，欢迎市民发现涉水违法行为后积极监督举报。据执法人员介绍，举报电话公布后，每天都有热心市民拨打电话反映相关情况。

　　探访

　　围栏、标语、喇叭、安保齐上阵 仍拦不住滑野冰的人

　　近日，通州、密云接连有4人因被困冰中遇难。此外还有几则滑野冰落水被救或自救的视频引起关注：1月7日下午，北京展览馆后湖多人在湖面上滑野冰时落水，周围同行者和热心群众一起手拉手形成“人墙”接力拉出落水人员；1月8日下午，在奥林匹克公园龙形水系的一处冰面上，有市民嬉耍时不小心掉进了冰窟窿，另两名市民前去施救时也一同掉了下去，最终几人均被救出，并无大碍。

　　1月11日，记者探访奥林匹克公园龙形水系、亮马河、南护城河段等多处水域发现，尽管岸边设有“冰面危险，请勿滑冰”标语，也有工作人员拿着喇叭巡逻劝阻，但仍有滑冰的人套上冰鞋，拿上冰球杆，推上冰车走上冰面。遇上带着孩子的游玩者，不少租赁冰车和冰鞋的商贩还会上前招揽生意。不少游玩者表示，尽管注意到了相关提示语，但觉得“这么多人在这里玩，不会出事的”。

　　新京报记者 张静姝 徐巧丽 熊丽欣 徐杨 慕宏举 丛之翔 史航 赵敏 左琳

　　奥林匹克公园龙形水系

　　喇叭重复“不要滑冰” 安保在岸边看护

　　据媒体报道，1月8日下午，在奥林匹克公园龙形水系的一处冰面上，有市民嬉耍时不小心掉进了冰窟窿，另两名市民前去施救时也一同掉了下去，所幸最终几人均无大碍。

　　1月11日下午，记者探访时发现，奥林匹克公园龙形水系仍有近百人在冰面上玩耍，其中大部分是大人带着孩子。此前落水者的落水点冰窟直径约两米，此时已经重新结冰，冰上放置了一只黑色路锥。

　　记者注意到，岸边的一处围栏上挂着一只大喇叭，不断重复播放着“冰面太薄，请不要滑冰”的警告，岸边每隔一段还有安全提示牌，提示游客“为了您的生命安全，请勿在冰面上玩耍”。同时，还有七八名安保人员在岸边来回走动。

　　“根本拦不住。”其中一名安保人员告诉记者，整个龙形水系平均水深大概有1米多，“大人落水可以爬上来，但小孩不行。”尽管如此，还是有很多带着孩子来玩的游客。

　　昨日15时许，北京市城市管理行政执法局四名工作人员来到此处了解情况，询问完此前落水者的落水地点后，又查看靠近水中建筑的冰面是否出现融化渗水，叮嘱安保人员对游玩者加紧看护后离开。

　　有安保人员透露，最近常有穿便衣的监管人员过来查看，周围租赁冰车的小商小贩也知道如何应对，“到时候他们就说冰车是自己带过来玩的，只要不出现意外，就没事。”

　　亮马河

　　有人出租冰车冰鞋 称火爆时需排队

　　在亮马河南路岸边的步行道上，每隔一段就贴有“河道水深、滑冰危险”的提示，但仍有几位家长带着孩子在冰面上玩耍。大约400米的河道分散着两个租赁冰车冰鞋的商家，二十几套冰车摆在冰面，商家称生意火爆时租车需要排队。

　　记者注意到，离河岸边大约一米宽的冰面上已经化出一层水，冰面断裂。而沿河向东大约500米的燕莎桥附近，冰面已经完全化开。出租冰车冰鞋的商家均表示这并不会影响上冰玩耍。“冰至少冻了有这么厚，汽车上来都没事儿”，一名男子双手张开比画了大概20厘米告诉记者。

　　提及安全问题，商家称“没问题”，“我们每年都来，看一眼冰面就差不多知道能不能上(冰)。”他表示，按照以往的情况和今年天气来看，亮马河这处野冰场能开放至正月初十左右，预计在春节假期会迎来游客高峰，“尤其是孩子多，这里是天然游乐场。”

　　一名带孩子的女士说，这是她今年第三次来此处游玩了，十几年前她和朋友就是这里的常客，“拎着滑冰鞋就来了，那时候人也不少，还有冰球爱好者在这儿组队比赛。”至于安全问题，这位妈妈表示心里有数，“刚入冬和开春肯定不会来，但这腊月寒冬的肯定没问题。”

　　除了游戏玩耍的孩子，中午时，也有不少原本沿河散步的年轻人上冰走走。一名在附近上班的男士称，一入冬冰面就热闹起来，多年来一直如此。在他看来，这样的天然水域在冬天应利用起来，河道管理方应该加强管理，“比如限定好开放时间”。

　　南护城河段

　　市民翻越围栏和警戒线进入河道

　　昨日，南护城河段近龙潭公园一公里水域处，有人在结冰的河面打冰球、滑冰车。记者看到，有人在冰面上滑得畅快，而一两米外的地方就是未结冰的水面。

　　“既然已经下来了，就不考虑(危不危险)了。”滑冰的王先生称自己今年66岁，在护城河上滑冰至少40年了，从12月开始到立春，“每天都来(滑冰)”。他强调，在护城河上滑野冰的都是“滑冰爱好者”。

　　王先生表示并不担心冰面破裂，河道中间的冰面有二三十厘米厚，但靠岸的地方因为水泥吸收热量，“冰比较薄，才真的危险”。该河段附近并没有下冰的地方，周围的围栏都是焊死的，王先生称大家都是直接越过围栏进入河道。

　　除滑冰外，王先生同时也出租冰车冰鞋等。探访期间，一对母女来租赁冰车，王先生从随身携带的袋子里掏出折叠的冰车及一对冰橇，这位女士随即扫码付款。约半小时内，王先生租出去了2辆冰车。

　　南护城河段设有多处警示标语，如“当心落水”“禁止翻越”等，此外河道上每间隔几百米就设警戒线。但记者看到，有人视若无睹地越过警戒线，一处警戒线附近有三四个人在滑冰。

　　在河边，一名监管城市绿化的工作人员告诉记者，河面结冰后来冰上玩耍的人就多了起来，尤其是在周末，不少家长带着孩子来滑冰，“河道有巡护人员，只能进行劝阻，但没有用。劝上来了还是会翻下去。”

　　提示

　　消防：不要贸然相信冰面的承重力

　　北京密云区消防救援支队溪翁庄消防救援站指导员李磊介绍，一般而言，正规冰场不会选在流动的水域，这也是“野冰场”之所以危险的重要原因——流动的河水和湖水会造成冰面厚薄不一，存在塌裂风险，而冰面的承重能力用肉眼是无法观察到的，“我们往往会看到有人用棍子敲、用石头砸，甚至先上去一只脚来探测冰层的结实程度，然而在你伸出脚尝试时，实际上就已经是在拿自己的生命开玩笑。”

　　李磊表示，北京存在城市热岛效应，空气流动慢，看上去“足够结实且能承载多人玩耍”的冰面，实际暗藏危险，冰面在冰刀、冰车、冰撬以及人的磨损、挤压和破坏下，会受力不均，“可能今天还没事，明天就会出现裂痕，再加上这几天气温并不低，湖面还留有多处因钓鱼而凿破的冰窟窿，冰面厚薄不一，因此，滑野冰极易发生意外。”

　　“不要贸然相信冰面的承重力，危险降临的时候，人的力量是非常渺小的，尤其是在陌生且无人看管的水域。”而对野冰水域游玩屡禁不止、还有不少家长将孩子带到野冰上游玩的现象，李磊提醒，“请大家务必远离野冰，不要拿自己的生命开玩笑，如有游玩需求，建议前往正规冰场。”

　　假若遇到意外落水的紧急情况，李磊建议，在专业救援人员未赶到前，救助者可使用绳索、竹竿、树枝等周边可利用的工具或者物品，作为岸上牵拉救援的工具。切勿因着急而盲目救援，如果现场环境恶劣，非专业人员、不具备较强的游泳和冰面救援能力的人员，不要贸然行动，避免发生其他危险。

　　新京报记者 吴婷婷

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）